AAV 기반 유전자치료제의 비임상 및 품질평가 개발 동향 보고서

본 동향보고서에서는 AAV 기반 유전자치료제의 개요, 개발동향, 그리고 임상시험과 제품화로 진행하기 위해 필수적으로 거쳐야 하는 비임상시험 및 제조한 AAV 벡터의 품질평가분석 관련한 개발 동향을 포함하고 있다. 동 보고서는 지난 수년간 식품의약품안전처가 AAV 기반 유전자치료제의 제품화에 대비한 평가기반과 안전관리 시스템을 선제적으로 구축하여 국내 유전자치료제를 개발하는 기업들에게 필요한 정보를 제공하고자 수행하였던 용역연구의 결과물을 정리한 것이다. 본 보고서가 관련 연구자와 심사자들에게 유용한 정보를 제공할 것으로 기대된다.

1. 서론 2. AAV 기반 유전자치료제의 개요 및 개발 현황 2.1 유자자치료제의 개요 2.2 AAV 기반 유전자치료제의 개요 2.3 AAV 포함 유전자치료제의 개발 현황 3. AAV 기반 유전자치료제 관련 규제 현황 3.1 비임상시험 분야 3.2 품질평가 분야 4. AAV 기반 유전자치료제 관련 연구개발 현황 4.1 비임상시험 분야 4.2 품질평가 분야 5. 맺음말 6. 참고문헌